３ 【事業の内容】

(1) 企業理念

当社の企業理念は、“「がん」だけを見ることなく、「がん患者」の全体を診ることにより、安心して家族のがん患者に勧められる治療法を提供すること”です。

(2) 創薬方法の特徴

１) 医薬品の研究開発プロセス

一般的な医薬品の研究開発プロセスには、新しい開発化合物を探索する「基礎研究」、実験動物等を用い開発化合物の有効性及び安全性を確認する「前臨床試験」、患者への投与により有効性及び安全性を確認する「臨床試験」の段階があります。また、開発の進捗にあわせた製造規模と品質確保のため、原薬・製剤にかかる製造法開発も随時行う必要があります。医薬品の販売承認を取得するには、これらの品質、有効性及び安全性にかかる膨大な試験データに基づき、各国の規制当局に対し承認申請を行い、審査を受ける必要があります。

この結果、一つの医薬品を開発するためには、約10～15年に亘る長い期間と数十億円～数百億円に至る大規模な資金が必要になります。それにも拘らず、医薬品開発は、承認に至るまでの各段階において、試験データや事業環境の変化等から開発中止に至るリスクが大きく、世界の製薬会社や創薬ベンチャー企業にとっては、研究開発プロセスの効率化と開発リスク低減が大きな課題となっております。

＜一般的な医薬品の開発プロセス＞

プロセス

期間

主な内容(一般的な抗がん剤開発の場合)

基礎研究

２～３年

新薬候補化合物の探索(合成及び絞込み等)研究

前臨床試験

３～５年

実験動物等を用い、有効性及び安全性等を確認する試験

臨床試験

３～７年

第１相

少数の健康な人(ただし、抗がん剤の場合は患者)を対象に、安全性等を確認する試験

第２相

少数の患者を対象に、有効性及び安全性を探索的に確認する試験

第３相

多数の患者を対象に、有効性と安全性を検証的に確認する試験

申請・承認

１～２年

各国の規制当局による審査

２) 当社創薬方法「モジュール創薬」－患者にやさしい抗がん剤を世界に向けて開発－

当社の創薬方法は、既存の抗がん活性物質等を「モジュール」(構成単位)として利用し、創意工夫(用法用量・結合様式等)を加えて「アセンブリ」(組み立て)することで臨床上の有効性と安全性のバランスを向上させた新規抗がん剤を創製する「モジュール創薬」です。

一般的な抗がん剤の創薬は、基礎の探索研究からがんに特異的な部分に作用する化合物をスクリーニングし、可能性のある化合物を抗がん剤候補とする方法ですが、その場合は臨床段階で作用を確認し、臨床試験で有効性と安全性を実証する必要があり、長い期間を要します。それに対して、抗がん剤のモジュール創薬は、医薬品になっている抗がん剤の活性物質を利用して組み合わせる方法ですので、基礎の探索研究がほとんど不要であり、臨床での有効性と安全性の予測が可能となることから、着手して１～２年後には臨床試験を開始できていることなど、一般的な抗がん剤よりも研究開発の効率が高く、その期間も短く、臨床試験で失敗する等の開発リスクが低減されています。また、特許切れの医薬品を、がん患者の治療で問題になっている点に注目して、抗がん剤の知識とノウハウを駆使して組み合わせれば、新規の抗がん剤としての特許化が可能であり、抗がん剤の問題点を解決しようとする限り、新規の抗がん剤を生み出せることから、新たな創薬手法の大きなイノベーションになり得ると確信しております。

(3) 当社の開発品

当社の開発パイプラインは以下のとおりです。

開発品

(投与方法)

作用機序

対象疾患

開発段階

(開発地域)

提携会社

DFP-10917

(持続静注)

がん細胞周期調節作用

(細胞周期Ｇ２／Ｍ期＊１停止)

再発・難治性

急性骨髄性白血病

第３相試験終了

(米国)

―

ベネトクラクス

との併用療法

第１/２相試験中

（米国）

―

第１相試験中

(日本)

日本新薬㈱

DFP-14323

(経口)

がん免疫機能調整作用

(抗腫瘍免疫能活性化)

肺がん等

第３相試験中

(日本)

日本ケミファ㈱

DFP-11207

(経口)

がん細胞代謝調整作用

(チミジル酸シンターゼ＊２阻害)

固形がん

(胆道がん)

医師主導治験

第１/２相試験中

(日本)

―

DFP-14927

(静注)

抗がん剤高分子デリバリー

固形がん

(膵がん他)

拡大第１相試験中

(米国)

―

DFP-17729

(経口)

がん微小環境改善剤

(Na+/H+交換輸送体阻害)

固形がん

(膵がん他)

第２/３相試験中

(日本)

日本ケミファ㈱

DFP-10825

(腹腔内)

核酸医薬デリバリー

(チミジル酸シンターゼ産生阻害)

腹膜播種転移がん

(胃がん・卵巣がん)

第１相試験準備

(－)

―

１) 抗がん剤候補化合物DFP-10917

① 特徴

抗がん剤候補化合物DFP-10917は、今までの化学療法で用いられてきた投与を見直し(モジュールの改良)、低用量で長時間持続点滴投与することにより、従来使用されてきている核酸誘導体(シタラビンやゲムシタビンなど)とは異なる作用を引き起こし、既存の化学療法が無効な患者に対しても、薬効を期待できることが特徴です。それにより、標準療法が無効な再発・難治性の急性骨髄性白血病のがん患者に対しても、効果が期待されます。

② 作用機序

従来の核酸誘導体は、核酸の生合成阻害に基づく細胞毒性の抗がん剤であり、核酸代謝拮抗剤とも呼ばれ、核酸代謝酵素等の標的分子に結合することにより、その酵素反応を阻害したり、ＤＮＡあるいはＲＮＡ合成酵素の基質となり、ＤＮＡ鎖やＲＮＡ鎖に取り込まれた後にＤＮＡ鎖やＲＮＡ鎖の伸長を阻害したりして、抗がん活性を発揮します。

DFP-10917は、低用量で長時間持続点滴投与をすると、ＤＮＡ鎖に取り込まれ、β脱離反応＊３によってＤＮＡ鎖を自己切断して細胞周期調節作用(Ｇ２／Ｍ期停止)を引き起こし、アポトーシス＊４(がん細胞死)を誘導することにより、抗がん活性を発現します。

作用機序を図示すると、次のとおりとなります。

③ 開発状況

DFP-10917は、2012年10月から再発・難治性の急性骨髄性白血病の患者を対象に臨床第１/２相試験を米国治験施設であるM. D. Anderson Cancer Centerにおいて実施しました。この試験の第１相部分では、７日間持続点滴投与から開始し、その後14日間持続点滴投与に移行して、安全性の確認と至適投与量の決定を行い、その際に14日間持続点滴の低用量投与で70％(７/10例)の患者で奏効する臨床効果が認められ、基礎及び動物の試験で示されていた低用量・長期間持続点滴の投与方法の有用性が、ヒトを対象とする臨床試験でも確認されました。また、第２相部分においても再発・難治性の急性骨髄性白血病患者を対象に低用量・長期間点滴投与によるDFP-10917の有効性及び安全性の確認を行い、48％(14/29例)の患者で奏効している結果が得られ、高い有用性が示唆されました。当事業年度末現在、米国の主要ながんセンターにおいて、第３相試験の中間解析のためのデータクリーニング処理およびデータカットオフが完了し、中間解析資料を安全性独立委員会（DSMB）へ提出を行い、DSMBより治験実施計画書で設定した優越性は検証されなかったことから、本試験を中止する旨の報告を受け取りました。しかし、DSMBから安全性による問題はなく、患者の多様性を考慮した場合、特定のサブグループにおいて有効性の差異を検証する価値がある旨の見解を示されました。したがって、条件付きNDA（新薬承認申請）に向けて、米国FDA（食品医薬品局）との協議の準備を進めております。

2024年９月より開始しておりますベネトクラクス治療前歴のある急性骨髄性白血病の患者を対象に、米国においてDFP-10917とベネトクラクスの併用療法による臨床第１/２相試験は、第１相部分（容量設定）の全６症例の忍容性が確認されました。当事業年度において、2025年2月より実施している有効性を確認する第２相部分の全17症例の登録が完了し、データモニタリング委員会（DMC）からの評価結果として、安全かつ忍容性が高いとの判断が出され、今後の試験においてレジメン（具体的な治療方法・計画）と投与量を推奨する旨の報告を受けました。二次治療の急性骨髄性白血病患者を対象とした臨床第３相試験の実施に向けて、米国FDAとの臨床第２相試験終了時相談を進めております。

④ 対象疾患

急性骨髄性白血病(acute myeloid leukemia：ＡＭＬ)は、骨髄で造血幹細胞から白血球などの血液細胞に成熟する過程で「がん化」する疾患の一つで、幼若な血液細胞である芽球が異常に増殖して、正常な血液細胞が極端に少なくなり、感染や貧血などを引き起したり、体内に広がったりして、早期に死に至る疾患です。治療法としては、抗がん剤などを用いてがん細胞を殺すか、または細胞分裂を停止させてがん細胞の増殖を抑える化学療法と、正常の造血幹細胞を注入して置き換える造血幹細胞移植などがあります。初回治療の標準的な化学療法では８割以上の患者に効果を示しますが、治癒に至るケースは３割程度に留まっており、それ以外は再発・難治性となり、二次または三次治療の化学療法が実施されてもほとんど効果を示しません。DFP-10917はこの二次または三次治療の化学療法が対象となる急性骨髄性白血病の患者に絞って開発を進めております。

⑤ ライセンスの状況

2017年３月に、再発・難治性の急性骨髄性白血病患者を適応として、日本新薬㈱との間で日本における独占的ライセンス契約を締結しました。一方、グローバルでのライセンスの提携先は決まっていません。当事業年度末現在、米欧並びにアジアの提携パートナーと協議を開始し、日本以外のライセンス先の確保に向けて活動を続けている状況です。

２) 抗がん剤候補化合物DFP-14323

① 特徴

DFP-14323は、医薬品として承認・販売されているウベニメクスの適応追加を目的とした開発品で、ウベニメクスの抗腫瘍免疫能の活性化作用と癌幹細胞の抑制作用に着目し、常量よりも低い用量で単剤または抗がん剤及び分子標的治療薬＊５などとの併用により、がん患者の免疫機能を改善し、末期または高齢の肺がん等患者の治療が期待できることが特徴です。

② 作用機序

DFP-14323は、宿主の免疫担当細胞に作用し、がん患者の免疫機能を高めることにより、抗腫瘍効果を発揮するものと考えられています。

③ 開発状況

ウベニメクスは「成人急性非リンパ性白血病に対する完全寛解導入後の維持強化化学療法剤との併用による生存期間の延長」の効能・効果で承認済みであり、がん患者に対する安全性や免疫機能を改善することが明らかになっていることを踏まえ、DFP-14323では新規の効能・効果として、固形がんの一つである肺がんに対する臨床第２相試験を、2018年１月から日本国内で開始しました。関西地区の主要基幹病院９施設において臨床第２相試験の予定症例登録を2020年３月に完了し、無増悪生存期間と全生存期間を明らかにするための経過観察を2022年１月に終了しました。DFP-14323の有効性及び安全性の確認を行い、無増悪生存期間の中央値で23.1ヶ月の結果が得られ、高い有用性が示唆されました。当事業年度末現在、臨床第３相試験の症例登録を進めております。

④ 対象疾患

末期または高齢のがん患者は免疫機能が低下傾向にあり、標準的な化学療法による治療効果は不十分であることから、効果と安全性のバランスに優れた治療薬の開発が望まれています。DFP-14323はがん患者の免疫機能を高めて抗腫瘍効果を発揮することから、末期または高齢の肺がん患者を対象として、国内での臨床第２相試験が完了し、次試験である臨床第３相試験を開始しております。

⑤ ライセンスの状況

2022年３月に、日本ケミファ㈱との間で日本における独占的ライセンス契約を締結しました。一方、グローバルでのライセンスの提携先は決まっていません。当事業年度末現在、米欧並びにアジアの提携パートナーと協議を開始し、日本以外のライセンス先の確保に向けて活動を続けている状況です。

３) 抗がん剤候補化合物DFP-11207

① 特徴

抗がん剤候補化合物DFP-11207は、抗がん作用を有する５－フルオロウラシル(5-FU)を徐放・阻害・失活させて薬物動態をコントロールする３つのモジュール化された活性物質(モジュールⅠ、Ⅱ、Ⅲ)をアセンブリ(結合)した化合物であり、既存の5-FU系抗がん剤と比較して、有効性と安全性のバランスを改善していることが特徴です。それにより、がん患者の生存期間の延長やＱＯＬ(Quality Of Life：生活の質)の改善に寄与することが期待されます。

② 作用機序

DFP-11207は、5-FUを徐放するプロドラックのエトキシメチルフルオロウラシル(ＥＭＦＵ：モジュールⅠ)と、5-FUを分解する酵素ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ(ＤＰＤ)を阻害するギメラシル(ＣＤＨＰ：モジュールⅡ)と、5-FUによる消化管障害を局所で阻害するシトラジン酸(ＣＴＡ：モジュールⅢ)の３つの成分を結合して、抗がん作用を有する5-FUの効果と毒性のバランスを最適化した化合物です。DFP-11207は体内で速やかに各成分に分かれて効果を発揮しますが、３つの成分を配合するよりも結合することにより、血中の5-FU濃度が低く長く維持され、従来の5-FU系抗がん剤で発現していた血小板減少を含む血液毒性も回避することができ、継続して治療することが可能となります。

③ 開発状況

DFP-11207は、2014年７月から固形がん(膵がん等)を対象に米国の治験施設であるM. D. Anderson Cancer Centerで臨床第１相用量漸増試験(用量を順次上げながら、新薬候補化合物の安全性を確認する試験)を進めました。その結果、推奨用量が決定され、抗がん活性成分の5-FUが血中で低い濃度を長く維持していることを確認するとともに、従来の5-FU系抗がん剤で発現していた血小板減少の副作用がないことを確認しました。また、すでに標準的治療が終了したがん患者にもかかわらず、３例に腫瘍増殖の抑制(RECIST判定＊６でStable disease：安定)が認められ、その内の１例は１年近く増悪することなく投与が継続されるなど、薬理効果が相応に確認されました。当事業年度末現在、日本及び米国を実施候補国として臨床第２相試験に向けた検討を継続しております。

また、2026年1月より一般社団法人 日本肝胆膵オンコロジーネットワーク（代表理事・理事長：古瀬 純司、以下「JON-HBP」）と共同でDFP-11207について、胆道がんに対する医師主導治験（臨床第１/２相試験）を開始しました。胆道がんは胆道（胆管、胆のう、十二指腸乳頭）にできるがんの総称であり、日本のがんによる死亡原因の第６位に位置する難治性がんの代表的疾患の一つとされており、当事業年度末現在、日本国内において臨床第１/２相試験の症例登録を進めております。

④ 対象疾患

対象とする疾患は、膵がん、胃がん、大腸がんなどの消化器がんです。特に膵がんは、その臓器が体の深部に位置し、早い段階では特徴的な症状もなく、内外分泌の異常などから膵がんと分かったときにはすでに進行していることが多く、罹患数と死亡数がほぼ等しい疾患です。再発膵がんの治療は、5-FU系抗がん剤またはゲムシタビンが汎用されていますが、単剤や併用療法で骨髄毒性や下痢等の消化管毒性が発現しやすく、特に血小板減少の毒性は、投薬を中止し、血小板輸血を複数回繰り返す過程で出血して、死亡に至るケースが少なくありません。こうした膵がん治療の現状から、血小板減少のないDFP-11207が患者から待ち望まれていると考え、開発を進めております。

⑤ ライセンスの状況

当事業年度末現在、日本及びグローバルでのライセンスの提携先は決まっていませんが、日米欧並びにアジアにおける提携パートナーの確保に向けて、活動を続けている状況です。

４) 抗がん剤候補化合物DFP-14927

① 特徴

抗がん剤候補物質DFP-14927は、DFP-10917の高分子デリバリーに係る物質であり、がん組織へ選択的に集まり、がん細胞内で効果的にDFP-10917を放出することを可能としたことが特徴です。動物を用いた薬効試験では、膵がん等の固形がんに対して、１週間に１回だけの投与で、有効性と安全性が示されていることから、DFP-14927の固形がん患者への治療に貢献することが期待されます。

② 作用機序

DFP-14927は、DFP-10917に４本鎖のポリエチレングリコール(4-arm-PEG、分子量４万の高分子)を結合させた物質であり、血中分解と腎排泄を受け難くしてがん組織へ選択的に送達し、がん細胞内でDFP-10917を徐放して作用を発揮します。それにより、血中での影響が少なくなり、固形がんに対してもDFP-10917と同様にＤＮＡ鎖に取り込まれ、β脱離反応によってＤＮＡ鎖を自己切断して細胞周期調節作用(Ｇ２／Ｍ期停止)を引き起こし、アポトーシス(がん細胞死)を誘導することにより、抗がん活性を発現します。

③ 開発状況

DFP-14927は、前臨床試験のデータから、週１回投与で血液中濃度が長時間安定であることを確認しており、固形がんに対する抗腫瘍効果を認めています。2018年３月に三洋化成工業㈱と共同開発契約を締結し、当事業年度末現在、米国での臨床第１相試験を完了しております。米国の治験施設で前期第２相試験に相当する臨床第１相試験の拡大試験の症例登録を進めております。

④ 対象疾患

DFP-14927はDFP-10917で効果が認められたAMLの前がん病変である骨髄異形成症候群(myelodysplastic syndromes ：MDS)、また、MDS以外で前臨床試験において効果が認められた固形がんを対象とし、特に膵がんを対象に臨床第１相拡大試験を進めております。

⑤ ライセンスの状況

当事業年度末現在、日本及びグローバルでのライセンスの提携先は決まっていません。現在、ライセンス先の確保に向けて活動を続けている状況です。

５) 抗がん剤候補化合物DFP-17729

① 特徴

正常細胞では細胞内と比べて細胞外でアルカリ性となっていますが、がん細胞の細胞外は酸性となっています。これは、がん細胞の増殖により解糖系が亢進し、乳酸や水素イオンが産生され、それを積極的に細胞外へ排出しているからです。DFP-17729は、がん細胞の細胞外をアルカリ化することにより、がんの増殖を抑えるのが特徴の薬剤です。

② 作用機序

DFP-17729は、がんの増殖に関与するNa+/H+交換輸送体を阻害する作用があり、腫瘍微細小環境(TME：Tumor microenvironment)をアルカリ化することにより制御し、がん細胞の増殖を抑えます。また、免疫チェックポイント阻害薬にDFP-17729を併用させると、TMEがアルカリ化し、免疫チェックポイント阻害薬単独療法に比べて効果を増強することが動物実験で確認されています。

③ 開発状況

DFP-17729は、医薬品として承認・販売されている尿アルカリ化剤を腫瘍の微小環境改善剤として、固形がんの一つである末期の膵臓がんに対する新薬での臨床第１/２相試験を2020年７月から日本国内で開始し、関東地区の主要基幹病院６施設において臨床第２相部分の症例登録を完了しております。その結果に基づいて効果と安全性を評価し、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と次試験に向けた相談を約９か月に亘り行ってまいりました。当事業年度末現在、日本における独占的販売のライセンス契約を締結している日本ケミファ㈱からの協力等を得て、2025年８月より全国主要基幹病院16施設において臨床第２/３相試験を開始し、第２相部分の症例登録を進めております。

④ 対象疾患

DFP-17729は、抗がん剤や免疫チェックポイント阻害剤との併用により、膵がんなどの固形がんを対象に国内で適応追加の開発を進めております。

⑤ ライセンスの状況

当事業年度末現在、日本ケミファ㈱と日本における独占的ライセンス契約を締結し、国内での臨床第２/３相試験を進めております。

６) 抗がん剤候補化合物DFP-10825

① 特徴

抗がん剤候補物質DFP-10825は、ＲＮＡ干渉＊７を利用した核酸医薬であり、がんの増殖に多大な影響を与える因子をＲＮＡ干渉で特異的に阻害させるために、腹腔内投与で効果を発揮できるように工夫していることが特徴です。卵巣がんや胃がん等の患者は、終末期になると胸水や腹水などの体液貯留(腹膜播種転移)が認められ、つらい状態になりますが、腹腔内に直接注入して効果を発揮することにより、腹水をコントロールして苦しさを和らげ、延命につながることが期待されます。

② 作用機序

DFP-10825は、がんの増殖に多大な影響を与えるチミジル酸合成酵素(ＴＳ)をコードしているＤＮＡに対して、ＲＮＡ干渉によりブロックするショートへアピンＲＮＡ(TS-shRNAi)を、リン脂質から成る微粒子の表面に付着させてがん細胞に取り込ませ、ＴＳの産生を阻害して、がんの増殖を抑制します。

③ 開発状況

DFP-10825は、治験用原薬の製造を完了し、当事業年度末現在、臨床第１相試験開始に向けた準備を検討しております。

④ 対象疾患

DFP-10825は、腹水などの体液貯留をコントロールして延命につなげることを考えており、特に腹水が多く認められる卵巣がん、胃がんの腹膜播種転移のがん患者を対象に開発を進める予定です。

⑤ ライセンスの状況

当事業年度末現在、日本及びグローバルでのライセンスの提携パートナーの確保に向けて、活動を続けている状況です。

(4) 当社の事業戦略

１) 事業領域

① 抗がん剤開発への特化

がんは全世界において主要な死因の一つであり、患者や家族、社会にとって大きな問題となっています。新しい治療法や新規抗がん剤により、生存予後が改善する傾向がみられており、がん患者であっても社会生活を営むことができるようになってきております。その一方で、がんが進行した状態では、抗がん剤の治療効果は限定的であり、また、その抗がん剤の多くは様々な副作用を伴い、がん患者のＱＯＬに十分寄与しているとは言い難い状況です。

当社は、その現状を少しでも打破したいと考えた抗がん剤開発の経験豊富なメンバーによって設立されました。過去の経験とノウハウから、医薬品になっている抗がん剤の問題点に着目すると、種々の工夫や組み合わせで副作用を少なくして、治療効果を改善できる可能性が極めて高い領域と考えられたためです。このがん領域は、まさに当社が得意とする「モジュール創薬」の宝庫であり、当社が強みを発揮し、安心して家族のがん患者にも勧められる治療法を提供する企業として、事業領域を抗がん剤開発に特化しております。

② 外部資源の有効活用

当社は、組織の効率的運営のため、外部機関と積極的な連携を図りながら、研究開発を進めております。

当社は、研究開発のマネジメント業務に集中し、具体的な業務については、外部の研究開発受託会社や製造受託会社に委託する形で研究開発を進めております。

③ 製薬会社等との提携

当社は、独自のモジュール創薬により新規抗がん剤候補物質を探索し、前臨床試験及び臨床試験を実施し、製薬会社に対し、医薬品の開発権及び販売権等を許諾して提携関係を構築し、事業を推進する方針です。

＜当社の事業領域と役割＞

２) 収入形態(ビジネスモデル)

当社が得る収入は、当面の間は、提携製薬会社からの収入です。一般的に、研究開発の段階においては、「契約一時金」、「マイルストーン」及び「開発協力金」を受け取ります。さらに、将来、提携対象の製品が上市に至った場合には、売上高に応じた「ロイヤリティ」の収入を受けるビジネスモデルです。

今後、開発が順調に進み、申請・承認されれば、マイルストーンやロイヤリティの収入を受け取ることになります。

＜提携製薬会社からの受け取る主な収入＞

＜主な収入の内容＞

収益名

内容

契約一時金

契約締結時に一時金として受け取る収入

マイルストーン

研究開発の進捗に応じて、契約上定められたマイルストーンを達成した際に受け取る収入

開発協力金

研究開発費用に応じ、提携会社が負担する分の収入

ロイヤリティ

医薬品販売後に売上高に応じて受け取る収入

［用語解説］

＊１ 細胞周期Ｇ２／Ｍ期

細胞周期は一つの細胞が二つの細胞に分裂する一連の現象で、細胞が分裂する「Ｍ期」とその次のＭ期の間の間期に分けられます。間期は、ＤＮＡ合成の準備の「Ｇ１期」、ＤＮＡ複製の「Ｓ期」、細胞成長の「Ｇ２期」に分けられます。Ｇ２期では細胞分裂に必要なタンパク質合成が行われ、Ｍ期に進めるかどうかを判断しています。この過程がＧ２／Ｍ期となります。

＊２ チミジル酸シンターゼ

がん細胞は増殖するために活発なＤＮＡ合成を行っていますが、このＤＮＡ合成に必要な材料としては核酸(プリン塩基、ピリミジン塩基)や葉酸などがあります。チミジル酸は核酸の構造を持つ有機化合物の一種で、ＤＮＡの部分構造となっており、それを合成するための酵素の一つがチミジル酸シンターゼです。チミジル酸シンターゼを阻害するとチミジル酸の合成が止まってしまい、最終的にはがん細胞死となります。

＊３ β脱離反応

化学反応の一種で、炭素－炭素の結合が二重結合を生成する過程で、炭素(α)に結合している水素が離れる際に、その隣の炭素(β)に結合している分子が電子を持ち去りながら離脱する反応で、種々の条件下で起こる反応機構です。

＊４ アポトーシス

細胞の死に方の一形態で、生物の発生や恒常性の維持に必要不可欠な機能です。ヒトの細胞が生体内で死ぬ場合、ほとんどがアポトーシスであり、個体維持の過程で積極的に引き起こされるプログラムされた細胞死です。細胞の内容物を周囲に漏らすことなく、最終的にマクロファージなどの食細胞が除去するので、痕跡は残りません。

＊５ 分子標的治療薬

分子標的治療薬は、がん細胞などの病気の細胞の表面にあるたんぱく質や遺伝子を標的として、効率よく攻撃する薬の総称です。がん細胞の増殖や転移を起こす特定の分子だけを狙い撃ちにするので、従来の抗がん剤よりも正常な細胞へのダメージが少ないはずですが、今までになかったタイプの副作用が現れるケースも増えています。

＊６ RECIST判定

固形がんの治療効果判定のためのガイドライン(response evaluation criteria in solid tumours)のことで、抗がん剤の有効性を判定する基準です。完全奏効(ＣＲ)、部分奏効(ＰＲ)、安定(ＳＤ)、進行(ＰＤ)、評価不能(ＮＥ)の５段階で評価されます。

＊７ ＲＮＡ干渉

ＲＮＡ干渉(RNA interference；ＲＮＡｉ)は、標的遺伝子と同じ配列を持つ２本鎖のＲＮＡを導入すると、ｍＲＮＡが分解され、遺伝子の発現が抑制される現象です。標的ｍＲＮＡを分解させることができるため，がんやエイズ、遺伝病の治療など、医学分野への応用が期待されております。